李秋代表：加大我國兒童罕見病藥物研發生產力度

中國教育報-中國教育新聞網訊（記者 焦以璇）“由于不同種類的罕見病患者數量少、治療藥物研發成本高、市場回報低等，我國醫治兒童罕見病的藥物緊缺，亟需加大研發生產力度。”全國人大代表、重慶醫科大學附屬兒童醫院院長李秋在接受本報記者采訪時呼吁。

李秋介紹，我國目前的罕見病患者超過2000萬人，每年新增罕見病患者超過20萬人。其中，約70%的罕見病患者在兒童期發病，約90%的兒童罕見病屬于遺傳病。

李秋在調研中發現，國內生產兒童罕見病藥物的企業很少。我國雖有6000多個藥品生產企業，但較知名、專業化的兒童藥品生產企業僅10余家。我國醫治兒童罕見病的專用藥比較少。中國兒童用藥數據庫顯示，截至2023年12月31日，我國批準上市的兒童專用藥共1049個（按品規計），僅占我國已批準上市藥品總數的3.2%。兒童罕見病藥物的研發充滿了不確定性，生產兒童罕見病藥物的成本極高，兒童罕見病的藥品市場也極為有限。

為此，李秋建議加大政策支持力度，出臺延長兒童藥品專利保護期的法規。其中，兒童罕見病的藥品專利期可以在常規兒童用藥市場獨占期的基礎上再延長2年以上。加大財政投入，中央財政+地方財政設立罕見病用藥醫療保障專項基金，支持研發、臨床試驗及產業化，并給予稅收優惠和價格補貼，在疾病診斷、治療、處方、藥品供應、結算等方面給予保障。進一步優化藥品審評審批，在現有兒童藥物審評審批“綠色通道”基礎上，繼續推動建立兒童罕見病新藥快速通道，優先審評兒童罕見病藥物，縮短上市時間。

在加強研發創新能力上，李秋建議支持基礎研究，鼓勵新藥研發，支持企業、科研院所和醫療機構合作，開發創新藥物。設立國家級研發平臺，比如建立全國罕見病重點實驗室，同時整合地方及社會資源，促進成果轉化。

此外，她還建議完善生產供應體系，支持本土企業生產兒童藥尤其是罕見病藥物，給予政策扶持；提高罕見病藥物可及性，建立政府、企業、社會、家庭共同參與的支付機制；加強科普宣傳，倡導全社會關心、理解罕見病群體。